NEUROTERA: Desenvolvimento de novos agentes terapêuticos contra a Paramiloidose e suas co-morbilidades oculares e cerebrais

Este projeto visa contribuir para o desenvolvimento de fármacos que permitam, por um lado, aumentar a sobrevida e melhorar a qualidade de vida dos doentes com Paramiloidose e suas co‑morbilidades não atendidas, e, por outro, contribuir para a diminuição dos custos com os tratamentos suportados pelos serviços de saúde e famílias, através da disponibilização de terapêuticas eficazes.

Enquadramento

Não obstante a sua raridade (cerca de 10.000 pacientes em todo o mundo, dos quais quase 20% em Portugal), a relevância e impacto socio-económico da Paramiloidose (também conhecida por Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF) ou “doença dos pezinhos”) não suscitam qualquer dúvida. O entendimento dos mecanismos desencadeadores da PAF permitiu o desenvolvimento de um primeiro tratamento farmacológico, alternativo ao transplante de fígado, o tafamidis, introduzido no mercado europeu como o primeiro fármaco para a PAF, apesar da sua eficácia estar ainda longe da ideal.

A acelerada dinâmica do mercado mundial de terapias para a PAF, com o ensaio e entrada no mercado a curto prazo de novas tecnologias contra as manifestações da doença associadas ao sistema nervoso periférico, continuará a confrontar os pacientes com as consequências de uma longevidade aumentada. Os problemas oculares como as opacidades do vítreo, glaucoma e eventual perda de visão, assim como os eventos isquémicos e hemorrágicos cerebrais, integram hoje o espectro clínico da PAF, não sendo o seu tratamento equacionado pelas terapias já desenvolvidas.

O Projeto

O projeto NEUROTERA, promovido pela BSIM Therapeutics, tem como objetivo a introdução no mercado de novos agentes terapêuticos que, para além de dar resposta à patologia associada ao sistema nervoso periférico, também possam combater as co‑morbilidades oculares e cerebrais associadas à PAF. Esta doença degenerativa tem um significativo e crescente impacto sócio-económico, com custos elevados para os sistemas de saúde, em parte como consequência da escassez de opções terapêuticas eficazes no combate à doença e às co-morbilidades associadas.

Os promotores deste projeto demonstraram anteriormente, no âmbito do projeto AMILOTERA (financiado pelo QREN de 2011 a 2014), que é possível ambicionar ao desenvolvimento de terapias inovadoras para PAF em Portugal, ao recorrerem a tecnologias computacionais disruptivas para a descoberta de novas moléculas com atividade e potencial farmacológico sem precedentes. No projeto AMILOTERA foram superados os principais desafios colocados ao desenho do medicamento, tendo sido alcançadas várias provas-de-princípio para três séries de compostos-líder. O projeto NEUROTERA visa capitalizar sobre os resultados do projeto anterior, direcionando fármacos experimentais para o olho e para o cérebro, em adição à ação no sistema nervoso periférico. A definição destes perfis de produto-alvo, para além de responder a necessidades médicas não atendidas atualmente, permitirá o desenvolvimento de produtos para licenciamento com relevância e espaço no mercado farmacêutico internacional.

Com este projeto a BSIM Therapeutics pretende não só consolidar uma primeira abordagem ao mercado internacional de novos medicamentos, mas sobretudo apostar fortemente nas competências internas de I&DT que lhe permitam posicionar-se, a médio prazo, na linha da frente da investigação aplicada à descoberta de fármacos órfãos para o tratamento de doenças neurodegenerativas raras. Para tal, conta ainda com parcerias estratégicas nacionais e internacionais adequadas que lhe permitem desenvolver tecnologias, processos, produtos e soluções de elevado cariz e incorporação tecnológica.

A Parceria

O projeto NEUROTERA é liderado pela BSIM Therapeutics em parceria com duas entidades do Sistema Científico e Tecnológico Nacional: a Universidade de Coimbra, através do seu Departamento de Química; e o IBMC – Instituto de Biologia Molecular e Celular, da Universidade do Porto.

Em declarações ao COMPETE 2020, Rui M. Brito e Carlos J. V. Simões, fundadores da BSIM Therapeutics comentam que,

“o contributo do COMPETE 2020 ao suportar o projeto NEUROTERA tem sido fundamental para potenciar e acelerar as actividades de I&DT e reduzir os riscos associados ao desenvolvimento pela BSIM Therapeutics de produtos com elevada incorporação de tecnologia e conhecimento. De uma forma geral, este incentivo impulsiona a ambição global do projeto, permitindo alargar o seu âmbito e dimensão, e desta forma encurtar o tempo de chegada ao mercado de produtos futuros, com benefícios potenciais para a Sociedade e a economia nacional.”

O Apoio COMPETE 2020

O projeto conta com o apoio do COMPETE 2020 no âmbito do Sistema de Incentivos à Investigação e Desenvolvimento Tecnológico em Co-promoção, envolvendo um investimento elegível de cerca de 1 milhão de euros, a que corresponde um incentivo FEDER de 890 mil euros.